Oliver Chu, un niño de tres años, vive un proceso médico que cambió el curso de una enfermedad rara conocida como síndrome de Hunter o MPSII. Su familia observó señales de avance después de que recibió una terapia genética diseñada para frenar el deterioro físico y cognitivo que caracteriza a este trastorno.
La BBC News informó que Oliver se convirtió en el primer paciente con esta condición en recibir este tipo de intervención. El procedimiento se realizó en Mánchester, Reino Unido, y buscó introducir un gen funcional que permitiera la producción de una enzima necesaria para el funcionamiento de sus células.
Un diagnóstico que impactó a la familia
La familia Chu, originaria de California, recibió con sorpresa el diagnóstico de Oliver y de su hermano mayor, Skyler, quien también vive con MPSII. El padre de ambos, Ricky, recordó que los médicos recomendaron evitar búsquedas en internet para reducir la angustia emocional asociada a la información más severa sobre la enfermedad.
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El síndrome de Hunter limita la producción de una enzima que mantiene procesos celulares esenciales. Antes del tratamiento, Oliver enfrentaba obstáculos en su desarrollo debido a la ausencia de esta proteína. La familia decidió participar en el ensayo clínico en el Royal Manchester Children’s Hospital con la intención de detener el avance del trastorno. Los niños con esta enfermedad suelen vivir menos de 20 años.
Modificación celular y etapa de intervención
El procedimiento inició con la extracción de células madre de Oliver y su envío a un laboratorio en Londres. El equipo técnico añadió una copia funcional del gen IDS mediante un virus modificado para introducir la información genética. Con este cambio, las células del paciente obtuvieron la capacidad de producir la enzima que su organismo no generaba.
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La terapia apuntó a que la proteína resultante cruzara la barrera hematoencefálica y alcanzara el cerebro. Esto representó un elemento central para intentar frenar los efectos neurológicos que acompañan al MPSII. Tras completar el proceso, el equipo médico infundió las células modificadas de vuelta en Oliver.
Cambios observados tras un año
Un año después del tratamiento, la familia reportó avances importantes en el comportamiento y movilidad del niño. Según sus padres, Oliver mostró más interés por su entorno y una energía distinta a la que tenía antes del ensayo. El niño también dejó la infusión semanal de la enzima que recibía como tratamiento de rutina.
Su madre, Jingru, expresó a la BBC que cada actualización sobre su progreso generó una respuesta emocional intensa dentro de la familia. El profesor Simon Jones, codirector del ensayo, mencionó que observó un cambio clínico significativo y reconoció la importancia de estos resultados para el campo de estudio.
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Efectos en el desarrollo y futuro del tratamiento
El profesor Jones explicó que, antes del trasplante, Oliver no producía la enzima necesaria para su metabolismo celular. Después de la terapia, su cuerpo generó niveles muy superiores a los estándar. La familia observó mejoras en el habla, en la movilidad y en sus interacciones cotidianas.
El caso de Oliver también abrió una posibilidad para su hermano Skyler, quien vive con la misma condición. La familia expresó gratitud por la oportunidad de participar en el ensayo, que continuó gracias a una aportación de 2,5 millones de libras realizada por una organización benéfica británica.
Un impacto que cambió un escenario familiar
La terapia representa un cambio relevante para la rutina de Oliver y para la dinámica emocional de su familia. El tratamiento permitió que funciones que no avanzaban recuperaran actividad y ritmo. Su evolución continúa bajo observación médica, mientras el ensayo clínico estudia cómo replicar sus resultados en otros pacientes.
VGB